Gentherapie: Généthon produziert erste Charge HIV-abgeleiteter Vektoren in Europa für eine klinische Studie am Menschen

19 March 2009

Généthon, das französische Labor, das vom französischen Myopathie-Verband AFM (L'Association Française contre les Myopathies) mit Spenden von Téléthon eingerichtet und finanziert wurde, gab am 20. Februar bekannt, dass es eine Charge lentiviraler Vektoren, die sich vom humanen Immundefizienz-Virus (HIV) ableiten, hergestellt, geprüft und freigegeben habe. Diese sei für den Einsatz im Rahmen einer gentherapeutischen Studie an Menschen mit einem seltenen Immundefekt bestimmt. Damit ist die Gen- und Zelltherapie-Einheit von Généthon - Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) - zur ersten Einrichtung in Europa geworden, die diesen Vektortyp GMP-konform hergestellt hat. Ein Teil der Sicherheitskontrollen wurden von GenoSafe(1) durchgeführt, einem von AFM und Généthon gegründeten Unternehmen.

Seit seiner Gründung 2005 und der offiziellen Zulassung durch die Gesundheitsbehörden 2006 hat die ETGC-Einheit von Généthon an einer Reihe unterschiedlicher Vektoren gearbeitet. Insbesondere erfolgte die sterile Abfüllung sowie Qualitätskontrolle und Chargenfreigabe von AAV-Vektoren durch die ETGC-Einheit. Diese Vektoren wurden in einer Phase-I-Gentherapiestudie zur neuromuskulären Erkrankung Gamma-Sarkoglykanopathie verwendet. Die Einheit hat auch onkoretrovirale Vektoren für zukünftige Studien zur Graft-versus-host (Transplantat-gegen-Empfänger)-Krankheit, Einschlusskörpermyositis und zu Autoimmunerkrankungen hergestellt und freigegeben.

Die Freigabe dieser ersten, GMP-konform hergestellten Charge von HIV-abgeleiteten Vektoren ist ein entscheidender Schritt bei der Vorbereitung des Antrags auf Genehmigung der klinischen Prüfung, der im Laufe des März bei der Afssaps (französische Arzneimittelsicherheitsbehörde) eingereicht werden soll. Nach erfolgter Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden wird diese Charge in einer Studie zur Gentherapie des Wiskott-Aldrich-Syndroms, eines seltenen Immundefekts, verwendet werden. Généthon wird als Sponsor dieser Studie fungieren. Es wird erwartet, dass mit der Studie im Laufe des letzten Quartals 2009 begonnen wird.

"Dass es sich hier um die erste Charge ihrer Art handelt, ist eine gute Nachricht für unser Généthon-Labor, denn es beweist, dass das Labor in der Lage ist, als ein bedeutendes europäisches Instrument für den Wirksamkeitsnachweis bei der gentherapeutischen Behandlung seltener Erkrankungen zu dienen", so Laurence Tiennot-Herment, Präsident des AFM und ausserdem seit dem 1. Januar 2009 Präsident des Labors.

Bookmark this page